"Myší model ke studiu mitochondriálních onemocnění
Leberova hereditární optická neuropatie (LHON) je podobně jako mnoho dalších mitochondriálních onemocnění způsobená mutací v mitochondriální DNA. Studie těchto nemocí jsou limitované absencí vhodných zvířecích modelů. Autoři studie přenesli do myší zygoty mutovanou lidskou mtDNA a vytvořili tak první transgenní model s typickými znaky LHON pacientů. Následně se jim povedlo zvrátit slepotu genovou terapií.
Consequences of zygote injection and germline transfer of mutant human mitochondrial DNA in mice "
Naše redakce doporučuje z aktuálního čísla PNAS tyto články
