Anti-BCMA CAR T lymfocytární terapie bb2121 u pacientů s relabujícím nebo refrakterním mnohočetným myelomem
Preklinické studie s bb2121, což je terapie pomocí T lymfocytů s chimerickým antigenním receptorem (CART), ukázaly, že dobře cílí na BCMA (B cell maturation antigen). To z ní dělá potenciální lék pro pacienty s mnohočetným myelomem.
Autoři vytvořili fázi 1 studie, které se účastnilo 33 pacientů s relabujícím či refrakterním myelomem. Pacienti již prošli standardním typem terapie, ale bez úspěchu. Těmto pacientům byla podávána dávkově eskalační terapie bb2121 a poté nastala expanzní fáze.
Cílem studie bylo ověřit bezpečnost bb2121. Data byla získána po 6,2 měsících terapie. Nejčastějším vedlejším účinkem terapie byla hematotoxicita grade 3 a vyšší, a to neutropenie, leukopenie, anémie a trombocytopenie (četnost výskytu dle posloupnosti vyjmenovaných obtíží). 25 pacientů mělo cytokinový syndrom (cytokinovou bouři), grade 1 nebo 2 byl u 23 pacientů a grade 3 u 2 pacientů. Neurotoxicita se objevila u 14 pacientů, u 13 grade 1 nebo 2. Jeden pacient měl grade 4. Objektivní četnost odpovědi na léčbu byla 85%, 15 pacientů dosáhlo kompletní odpovědi. 6 z 15 pacientů s kompletní remisí mělo také relaps. Medián doby bez progrese byl 11,8 měsíce. 16 pacientů, kteří měli odpověď na léčbu (parciální nebo lepší), měli minimální reziduální nemoc negativní. CART terapie tedy vyvolala odpověď a její efekt trval následující rok po poslední infuzi.
Autoři uzavírají studii s tím, že léčba bb2121 je spojena s cytotoxicitou, ale také se prokázaly protinádorové účinky.
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1817226
