Zlepšení kožní fibrózy a plicních funkcí u systémové sklerózy po AHSCT
Systémová sklerodermie (SSc) je závažné, chronické a postupně se zhoršující onemocnění, při kterém dochází k zjizvení (fibróze) kůže a vnitřních orgánů. Dosavadní možnosti léčby jsou omezené, zvláště u rychle se zhoršujících případů. V této studii se vědci zaměřili na srovnání dvou přístupů k léčbě těžké formy SSc. Byla použita buď autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk (AHSCT) u 41 pacientů, nebo standardní (konvenční) péče u 85 pacientů. Výsledky ukázaly, že u pacientů po AHSCT došlo k mírnému zlepšení celkového přežití. AHSCT vedlo ke zlepšení kožních příznaků (hodnoceno skóre mRSS). Výrazně lepší výsledky byly u pacientů s transplantací již po 12 měsících a efekt přetrvával i po 5 letech. Dále se zlepšily i jejich plicní funkce, efekt byl patrný po 24 měsících. Tato studie potvrzuje, že transplantace vlastních kmenových buněk může mít dlouhodobě příznivý efekt u pacientů s těžkou formou systémové sklerodermie – zejména pokud jde o zlepšení stavu kůže a plicních funkcí. Přestože vliv na přežití nebyl statisticky potvrzen, výsledky naznačují slibný potenciál tohoto přístupu, který stojí za další zkoumání a širší využití v praxi.
https://www.astctjournal.org/article/S2666-6367(25)01011-5/abstract
Výsledky léčby dětí s CAEBV kmenovými buňkami z pupečníkové
CAEBV (Chronic active Epstein–Barr virus) je vzácné, ale velmi závažné onemocnění, které postihuje zejména děti. Na rozdíl od běžné EB virózy se virus v těle u těchto pacientů dlouhodobě udržuje a způsobuje závažné záněty, poškození orgánů a může vést i ke vzniku rakoviny či komplikacím, které mohou vést k úmrtí. Dosud byla jedinou účinnou léčbou transplantace krvetvorných kmenových buněk (HSCT). Problémem je však nedostatek vhodných dárců. Proto se autoři rozhodli zjistit, zda by těmto pacientům mohla pomoci léčba pupečníkovou krví. Ve studii bylo osm dětí s CAEBV, které podstoupily transplantaci kmenových buněk z pupečníkové krve (UCBT). Jednalo se o děti ve věku 1 až 8 let. Výsledky ukázaly, že u všech dětí došlo k úspěšnému uchycení transplantovaných buněk (engraftmentu). Akutní štěp proti hostiteli mělo 6 dětí, ale chronická forma se objevila pouze u jednoho a byla mírná. Virus EBV byl transplantací odstraněn a u dětí se nerozvinula žádná lymfoproliferativní choroba. Pouze jedno dítě mělo relaps, který se podařilo zvládnout další transplantací. Jedno dítě zemřelo kvůli komplikaci zvané trombotická mikroangiopatie. Po třech letech od transplantace žilo 87,5 % dětí, a 75 % bylo bez známek návratu nemoci. Transplantace kmenových buněk z pupečníkové krve se ukazuje jako bezpečná a účinná možnost léčby pro děti s CAEBV, které nemají vhodného dárce nebo potřebují transplantaci rychle.
https://www.astctjournal.org/article/S2666-6367(25)01063-2/abstract
